Dringende Notwendigkeit des Off-label-Einsatzes von PAH-Medikamenten und deren Erstattung bei Kindern mit pulmonaler Hypertonie (Lungenhochdruck)Stellungnahme der Arbeitsgruppe Pulmonale Hypertonie der Deutschen Gesellschaft für Pädiatrische Kardiologie und Angeborene Herzfehler (DGPK)Urgent need for off-label use of PAH medications and reimbursement for children with pulmonary hypertensionStatement of the Working Group on Pulmonary Hypertension of the German Society for Pediatric Cardiology and Congenital Cardiac Defects (DGPK)

Die pulmonale Hypertonie (PH, Lungenhochdruck), und insbesondere die pulmonalarterielle Hypertonie (PAH), ist eine chronisch-progressive, fatale Erkrankung, für die aktuell – abgesehen von einer bilateralen Lungentransplantation – kein kurativer Therapieansatz besteht. Durch die jüngste Entwicklung und Verfügbarkeit von neuen „zielgerichteten“ PAH-Medikamenten („advanced“ oder „targeted therapies“), die mittlerweile für PAH im Erwachsenenalter zugelassen sind, haben sich allerdings die Lebenserwartung und -qualität von Erwachsenen und Kindern mit PAH erheblich verbessert.