Molekulare Therapien bei neuromuskulären Erkrankungen im Kindesalter – Große Hoffnungen und unbekannte RisikenMolecular therapies in childhood neuromuscular disorders–definite hope versus unknown pitfalls

Seltene neuromuskuläre Erkrankungen, wie spinale Muskelatrophie und Muskeldystrophie Duchenne, sind Erbkrankheiten, die sich bereits im Kindesalter zeigen. Die Therapieoptionen haben sich in den letzten Jahren entscheidend verändert. Großen Anteil daran haben neue molekulare Therapieansätze, die den direkten gentherapeutischen Ersatz des fehlenden Gens ermöglichen oder eine alternative Prozessierung des betroffenen Gens bzw. eines verwandten (Pseudo)Gens bewirken.