Allokation von einmalig zu applizierenden Arzneimitteln bei Kindern in globalen Compassionate Use-ProgrammenAllocation of single-use drugs in children in global compassionate use programs

Compassionate Use beschreibt die Anwendung zulassungsüberschreitender Arzneimittel für Patient*innengruppen, die an einer lebensbedrohlichen oder zu einer schweren Behinderung führenden Erkrankung leiden, ohne dass eine alternative Therapieoption besteht. An Ärzt*innen vorbei werden solche Programme ausschließlich von Pharmaunternehmen initiiert, was viele ethische Konflikte mit sich bringt. Eine neue Dimension erreichte das 2020 gestartete Programm für Onasemnogenum abeparvovecum zur Therapie von Spinaler Muskelatrophie bei Kindern, welches die Krankheit nach nur einmaliger Gabe stoppen sollte. Die globale Allokation von nur 100 zur Verfügung gestellten Dosierungen per Losverfahren stellte ein Novum bei der Allokation in Compassionate Use-Programmen dar und wurde vielfach kritisiert. Diese Arbeit untersucht mögliche alternative Allokationsprinzipien auf das Beispiel von Onasemnogenum abeparvovecum. Für jedes in Frage kommende Prinzip der Allokation medizinischer Güter bestehen Aspekte, die im Hinblick auf die drängende Zeit und die globale Verteilung bedacht werden müssen. Dies lässt einige Prinzipien wie First-Come-First-Served vernachlässigbar erscheinen. Verbliebene Prinzipien werden hierarchisch geordnet, um einen Algorithmus abzuleiten, der eine Alternative zum Losverfahren darstellen kann. Eine Kombination von Teilnahmebereitschaft bei Forschung, Dringlichkeit und Erfolgsaussicht (bezogen auf die Existenz supportiver Therapieoptionen) kann in ähnlichen Fällen bei zukünftigen globalen Compassionate Use-Programmen bei Kindern erwogen werden. Da universelle Algorithmen nur schwer definierbar sind, sollten Allokationskriterien in jedem Fall durch ein unabhängiges Expert*innengremium diskutiert werden. Sowohl die Konstitution eines solchen Gremiums sowie deren verpflichtende Konsultierung sind gefordert, um für Entlastung aller Beteiligten zu sorgen und Willkür vorzubeugen.