Htra2-beta1 restores full-length SMN2 expression by activating an exonic splicing enhancer; An exciting target for therapy in spinal muscular atrophy.

被引：0

作者：

Wirth, B

Hofmann, Y

Lorson, CL

Stamm, S

Androphy, EJ

机构：

[1] Univ Bonn, Inst Human Genet, Dept Mol Genet, D-5300 Bonn, Germany

[2] New England Med Ctr, Boston, MA 02111 USA

[3] Tufts Univ, Sch Med, Boston, MA 02111 USA

[4] Max Planck Inst Neurobiol, Martinsried, Germany

来源：

关键词：

D O I：

暂无

中图分类号：

Q3 [遗传学];

学科分类号：

071007 ; 090102 ;

摘要：

引用

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