Patient and physician perspectives inform clinical trial design for a single intravenous dose of HMI-203, a gene therapy candidate for adults with mucopolysaccharidosis type II (MPS II, Hunter syndrome)

被引：0

作者：

Haroldson, Jeffrey ^{[1
]}

Witalisz, Cj ^{[1
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Mayfield, Cara ^{[1
]}

Ellinwood, N. Matthew ^{[2
]}

Urdaneta, Leslie ^{[2
]}

Martin, Rick ^{[1
]}

Cohn, Gabriel ^{[1
]}

机构：

[1] Homol Med, Bedford, MA USA

[2] Natl MPS Soc, Durham, NC USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.ymgme.2021.11.133

中图分类号：

R5 [内科学];

学科分类号：

1002 ; 100201 ;

摘要：

118

引用

页码：S54 / S55

页数：2