Persistent Multilineage Engraftment and WASP Restored Expression After Lentiviral Mediated CD34+Cells Gene Therapy for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome

被引：0

作者：

Scaramuzza, S. ^{[1
]}

Giannelli, S. ^{[1
]}

Ferrua, F. ^{[2
]}

Castiello, M. C. ^{[1
]}

Cicalese, M. P. ^{[2
]}

Assanelli, A. ^{[2
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Biasco, L. ^{[1
]}

Ottaviano, G. ^{[2
]}

Casiraghi, M. ^{[2
]}

Bosticardo, M. ^{[1
]}

Rizzardi, P. ^{[3
]}

Finocchi, A. ^{[4
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Metin, A. ^{[5
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Albert, M. ^{[6
]}

Petrescu, C. ^{[7
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Banerjee, P. P. ^{[8
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Orange, J. S. ^{[8
]}

Biffi, A. ^{[1
,2
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Ciceri, F. ^{[9
]}

Villa, A. ^{[1
,10
]}

Roncarolo, M. G. ^{[1
,2
,11
]}

Naldini, L. ^{[1
,11
]}

Aiuti, A. ^{[1
,4
]}

机构：

[1] San Raffaele Telethon Inst HSR Tiget, Milan, Italy

[2] Sci Inst HS Raffaele, Milan, Italy

[3] MolMed SpA, Milan, Italy

[4] Univ Roma Tor Vergata, Rome, Italy

[5] Ankara Dispaki Childrens Hosp, Ankara, Turkey

[6] Dr Von Haunersches Kinderspital LMU, Munich, Germany

[7] Timisoara Hosp, Timisoara, Romania

[8] Texas Childrens Hosp, Baylor Coll Med, Houston, TX 77030 USA

[9] Sci Inst HS Raffaele, Div Hematol, Milan, Italy

[10] IRGB CNR, Milan, Italy

[11] Univ Vita Salute San Raffaele, Milan, Italy

来源：

MOLECULAR THERAPY | 2014年 / 22卷

关键词：

D O I：

暂无

中图分类号：

Q81 [生物工程学（生物技术）]; Q93 [微生物学];

学科分类号：

071005 ; 0836 ; 090102 ; 100705 ;

摘要：

233

引用

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