Ex vivo lentiviral transduction of hematopoietic stem cells in mucopolysaccharidosis type II (MPS II) mice achieves high levels of systemic iduronate-2-sulfatase (IDS) enzyme activity and normalization of glycosaminoglycans (GAGs)

被引：0

作者：

Smith, Miles C. ^{[1
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Belur, Lalitha ^{[1
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Erlanson, Olivia ^{[1
]}

Podetz-Pedersen, Kelly ^{[1
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Karlen, Andrea ^{[1
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McKenzie, Jessica ^{[2
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Detellis, Jenn ^{[2
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Gagnidze, Khatuna ^{[2
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Parsons, Geoff ^{[2
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Robinson, Nick ^{[2
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Labarre, Shelby ^{[2
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Scarglia, Gina ^{[2
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Shah, Saumil ^{[2
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Tsai, Hsing-Chen ^{[2
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McIvor, R. Scott ^{[1
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Bonner, Melissa ^{[2
]}

机构：

[1] Univ Minnesota, Minneapolis, MN USA

[2] Bluebird Bio Inc, Cambridge, MA USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.ymgme.2020.12.247

中图分类号：

R5 [内科学];

学科分类号：

1002 ; 100201 ;

摘要：

241

引用

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页数：1