Nusinersen in adults with spinal muscular atrophy: new challenges

被引：18

作者：

Mercuri, Eugenio ^{[1
,2
]}

Sansone, Valeria ^{[3
]}

机构：

[1] Univ Cattolica Sacro Cuore, Pediat Neurol, I-00168 Rome, Italy

[2] Fdn Policlin Univ Agostino Gemelli IRCCS, Nemo Clin Ctr, Rome, Italy

[3] Univ Milan, Neurorehabil Unit, NEMO Clin Ctr Milan, Milan, Italy

来源：

LANCET NEUROLOGY | 2020年 / 19卷 / 04期

关键词：

SHAM CONTROL;

D O I：

10.1016/S1474-4422(20)30068-5

中图分类号：

R74 [神经病学与精神病学];

学科分类号：

摘要：

引用

页码：283 / +

页数：3

共 8 条

[1] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy [J].

Finkel, R. S. ;

Mercuri, E. ;

Darras, B. T. ;

Connolly, A. M. ;

Kuntz, N. L. ;

Kirschner, J. ;

Chiriboga, C. A. ;

Saito, K. ;

Servais, L. ;

Tizzano, E. ;

Topaloglu, H. ;

Tulinius, M. ;

Montes, J. ;

Glanzman, A. M. ;

Bishop, K. ;

Zhong, Z. J. ;

Gheuens, S. ;

Bennett, C. F. ;

Schneider, E. ;

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Petri, Susanne ;

Weiler, Markus ;

Ziegler, Andreas ;

Kuttler, Josua ;

Koch, Jan C. ;

Schneider, Ilka ;

Wunderlich, Gilbert ;

Schloss, Natalie ;

Lehmann, Helmar C. ;

Cordts, Isabell ;

Deschauer, Marcus ;

Lingor, Paul ;

Kamm, Christoph ;

Stolte, Benjamin ;

Pietruck, Lena ;

Totzeck, Andreas ;

Kizina, Kathrin ;

Monninghoff, Christoph ;

von Velsen, Otgonzul ;

Ose, Claudia ;

Reichmann, Heinz ;

Forsting, Michael ;

Pechmann, Astrid ;

Kirschner, Janbernd ;

Ludolph, Albert C. ;

Hermann, Andreas ;

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Darras, B. T. ;

Chiriboga, C. A. ;

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Campbell, C. ;

Connolly, A. M. ;

Iannaccone, S. T. ;

Kirschner, J. ;

Kuntz, N. L. ;

Saito, K. ;

Shieh, P. B. ;

Tulinius, M. ;

Mazzone, E. S. ;

Montes, J. ;

Bishop, K. M. ;

Yang, Q. ;

Foster, R. ;

Gheuens, S. ;

Bennett, C. F. ;

Farwell, W. ;

Schneider, E. ;

De Vivo, D. C. ;

Finkel, R. S. ;

Bradley, Walter G. ;

Kaufmann, Petra ;

Dickson, Patricia I. ;

Reingold, Stephen C. ;

Davis, Charles S. ;

Arredondo, Kristen ;

Castro, Diana ;

Cowie, Margaret ;

Farrow-Gillespie, Alan ;

Hebert, Andrew ;

Kauk, Melissa ;

Miller, Nancy ;

Nelson, Leslie ;

Spain, Thomas, Jr. ;

Cappell, Joshua ;

Constantinescu, Andrei ;

Cruz, Rosangel ;

Dastgir, Jahannaz ;

De Vivo, Darryl ;

Dunaway, Sally ;

Engelstad, Kristin ;

Khandji, Alexander G. ;

Kramer, Samantha ;

Marra, Jonathan ;

Popolizio, Molly ;

Salazar, Rachel ;

Weimer, Louis H. .

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Mazzone, Elena S. ;

Sormani, Maria Pia ;

Main, Marion ;

Ramsey, Danielle ;

Mayhew, Anna ;

Glanzman, Allan M. ;

Dunaway, Sally ;

Salazar, Rachel ;

Pasternak, Amy ;

Quigley, Janet ;

Pane, Marika ;

Pera, Maria Carmela ;

Scoto, Mariacristina ;

Messina, Sonia ;

Sframeli, Maria ;

Vita, Gian Luca ;

D'Amico, Adele ;

van den Hauwe, Marleen ;

Sivo, Serena ;

Goemans, Nathalie ;

Kaufmann, Petra ;

Darras, Basil T. ;

Bertini, Enrico ;

Muntoni, Francesco ;

De Vivo, Darryl C. .

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[6] Nusinersen improves walking distance and reduces fatigue in later-onset spinal muscular atrophy [J].

Montes, Jacqueline ;

Young, Sally Dunaway ;

Mazzone, Elena S. ;

Pasternak, Amy ;

Glanzman, Allan M. ;

Finkel, Richard S. ;

Darras, Basil T. ;

Muntoni, Francesco ;

Mercuri, Eugenio ;

De Vivo, Darryl C. ;

Bishop, Kathie M. ;

Schneider, Eugene ;

Bennett, C. Frank ;

Foster, Richard ;

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Veerapandiyan, Aravindhan ;

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Kwon, Jennifer ;

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Walter, Maggie C. ;

Wenninger, Stephan ;

Thiele, Simone ;

Stauber, Julia ;

Hiebeler, Miriam ;

Greckl, Eva ;

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