Treatment of patients with spinal muscular atrophy 5q: Towards a new protocol

被引:0
作者
Gomez-Andres, D. [1 ,2 ]
Martinez-Moreno, M. [3 ,4 ]
Vazquez-Costa, J. F. [5 ,6 ,7 ]
机构
[1] Grp Trabajo Enfermedades Neuromusculares Soc Espa, Barcelona, Spain
[2] Hosp Univ Vall dHebron, Unidad Enfermedades Neuromusculares Pediat, Neurol Pediat, Barcelona, Spain
[3] Hosp Univ La Paz, Serv Med Fis & Rehabil, Secc Rehabil Infantil, Madrid, Spain
[4] Soc Espanola Rehabil Infantil, Madrid, Spain
[5] Ctr Invest Biomed Red Enfermedades Raras CIBERER, Valencia, Spain
[6] Hosp Univ & Plitecn La Fe, Dept Neurol, Unidad Enfermedades Neuromusculares, Valencia, Spain
[7] Univ Valencia, Fac Med, Dept Med, Valencia, Spain
来源
NEUROLOGIA | 2021年 / 36卷 / 08期
关键词
SHAM CONTROL; NUSINERSEN;
D O I
10.1016/j.nrl.2020.10.003
中图分类号
R74 [神经病学与精神病学];
学科分类号
摘要
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页码:636 / 637
页数:3
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[1]  
[Anonymous], 2018, INF POS TER NUS SPIN
[2]  
Castro D., 2020, Neurology, V94
[3]   New and Developing Therapies in Spinal Muscular Atrophy: From Genotype to Phenotype to Treatment and Where Do We Stand? [J].
Chen, Tai-Heng .
INTERNATIONAL JOURNAL OF MOLECULAR SCIENCES, 2020, 21 (09)
[4]  
Chiriboga CA, 2020, NEUROLOGY, V94
[5]   Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the Phase 2 NURTURE study [J].
De Vivo, Darryl C. ;
Bertini, Enrico ;
Swoboda, Kathryn J. ;
Hwu, Wuh-Liang ;
Crawford, Thomas O. ;
Finkel, Richard S. ;
Kirschner, Janbernd ;
Kuntz, Nancy L. ;
Parsons, Julie A. ;
Ryan, Monique M. ;
Butterfield, Russell J. ;
Topaloglu, Haluk ;
Ben-Omran, Tawfeg ;
Sansone, Valeria A. ;
Jong, Yuh-Jyh ;
Shu, Francy ;
Staropoli, John F. ;
Kerr, Douglas ;
Sandrock, Alfred W. ;
Stebbins, Christopher ;
Petrillo, Marco ;
Braley, Gabriel ;
Johnson, Kristina ;
Foster, Richard ;
Gheuens, Sarah ;
Bhan, Ishir ;
Reyna, Sandra P. ;
Fradette, Stephanie ;
Farwell, Wildon .
NEUROMUSCULAR DISORDERS, 2019, 29 (11) :842-856
[6]   Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy [J].
Finkel, R. S. ;
Mercuri, E. ;
Darras, B. T. ;
Connolly, A. M. ;
Kuntz, N. L. ;
Kirschner, J. ;
Chiriboga, C. A. ;
Saito, K. ;
Servais, L. ;
Tizzano, E. ;
Topaloglu, H. ;
Tulinius, M. ;
Montes, J. ;
Glanzman, A. M. ;
Bishop, K. ;
Zhong, Z. J. ;
Gheuens, S. ;
Bennett, C. F. ;
Schneider, E. ;
Farwell, W. ;
De Vivo, D. C. .
NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE, 2017, 377 (18) :1723-1732
[7]   Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study [J].
Hagenacker, Tim ;
Wurster, Claudia D. ;
Guenther, Rene ;
Schreiber-Katz, Olivia ;
Osmanovic, Alma ;
Petri, Susanne ;
Weiler, Markus ;
Ziegler, Andreas ;
Kuttler, Josua ;
Koch, Jan C. ;
Schneider, Ilka ;
Wunderlich, Gilbert ;
Schloss, Natalie ;
Lehmann, Helmar C. ;
Cordts, Isabell ;
Deschauer, Marcus ;
Lingor, Paul ;
Kamm, Christoph ;
Stolte, Benjamin ;
Pietruck, Lena ;
Totzeck, Andreas ;
Kizina, Kathrin ;
Monninghoff, Christoph ;
von Velsen, Otgonzul ;
Ose, Claudia ;
Reichmann, Heinz ;
Forsting, Michael ;
Pechmann, Astrid ;
Kirschner, Janbernd ;
Ludolph, Albert C. ;
Hermann, Andreas ;
Kleinschnitz, Christoph .
LANCET NEUROLOGY, 2020, 19 (04) :317-325
[8]   Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy [J].
Mendell, J. R. ;
Al-Zaidy, S. ;
Shell, R. ;
Arnold, W. D. ;
Rodino-Klapac, L. R. ;
Prior, T. W. ;
Lowes, L. ;
Alfano, L. ;
Berry, K. ;
Church, K. ;
Kissel, J. T. ;
Nagendran, S. ;
L'Italien, J. ;
Sproule, D. M. ;
Wells, C. ;
Cardenas, J. A. ;
Heitzer, M. D. ;
Kaspar, A. ;
Corcoran, S. ;
Braun, L. ;
Likhite, S. ;
Miranda, C. ;
Meyer, K. ;
Foust, K. D. ;
Burghes, A. H. M. ;
Kaspar, B. K. .
NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE, 2017, 377 (18) :1713-1722
[9]   Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy [J].
Mercuri, E. ;
Darras, B. T. ;
Chiriboga, C. A. ;
Day, J. W. ;
Campbell, C. ;
Connolly, A. M. ;
Iannaccone, S. T. ;
Kirschner, J. ;
Kuntz, N. L. ;
Saito, K. ;
Shieh, P. B. ;
Tulinius, M. ;
Mazzone, E. S. ;
Montes, J. ;
Bishop, K. M. ;
Yang, Q. ;
Foster, R. ;
Gheuens, S. ;
Bennett, C. F. ;
Farwell, W. ;
Schneider, E. ;
De Vivo, D. C. ;
Finkel, R. S. ;
Bradley, Walter G. ;
Kaufmann, Petra ;
Dickson, Patricia I. ;
Reingold, Stephen C. ;
Davis, Charles S. ;
Arredondo, Kristen ;
Castro, Diana ;
Cowie, Margaret ;
Farrow-Gillespie, Alan ;
Hebert, Andrew ;
Kauk, Melissa ;
Miller, Nancy ;
Nelson, Leslie ;
Spain, Thomas, Jr. ;
Cappell, Joshua ;
Constantinescu, Andrei ;
Cruz, Rosangel ;
Dastgir, Jahannaz ;
De Vivo, Darryl ;
Dunaway, Sally ;
Engelstad, Kristin ;
Khandji, Alexander G. ;
Kramer, Samantha ;
Marra, Jonathan ;
Popolizio, Molly ;
Salazar, Rachel ;
Weimer, Louis H. .
NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE, 2018, 378 (07) :625-635
[10]  
Mercuri E, 2020, SUNFISH 2