Preclinical Development of SPK-3006, an Investigational Liver-Directed AAV Gene Therapy for the Treatment of Pompe Disease

被引：0

作者：

Riling, Christopher R. ^{[1
]}

Nordin, Jayme M. L. ^{[1
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Verdera, Helena Costa ^{[2
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Sellier, Pauline ^{[2
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Preston, George Michael ^{[1
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Cohen, Daniel M. ^{[1
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Collaud, Fanny ^{[2
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Crosariol, Marco ^{[1
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Quinn, William J. ^{[1
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Hanby, Hayley ^{[1
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Cagin, Umut ^{[2
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Puzzo, Francesco ^{[2
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Haurigot, Virginia ^{[1
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Ronzitti, Giuseppe ^{[2
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Colella, Pasqualina ^{[1
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Anguela, Xavier ^{[1
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Mingozzi, Federico ^{[1
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Armour, Sean M. ^{[1
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机构：

[1] Spark Therapeut Inc, Liver Res & Dev, Philadelphia, PA USA

[2] Genethon, INSERM, Integrare, Evry, France

来源：

关键词：

D O I：

暂无

中图分类号：

Q81 [生物工程学（生物技术）]; Q93 [微生物学];

学科分类号：

071005 ; 0836 ; 090102 ; 100705 ;

摘要：

684

引用

页码：302 / 303

页数：2