Phase 1/2 Trial of AXO-AAV-GM1 Gene Therapy for the Treatment of Infantile- and Juvenile-onset GM1 Gangliosidosis: Preliminary Results

被引:0
作者
Tifft, C.
D'souza, P.
Johnston, J.
Acosta, M.
Rothermel, C.
Thurm, A.
Karunakara, A.
Thorp, B.
Ross, P.
Jameson, J.
Vaughn, T.
Valencia, D.
De Boever, E.
Corcoran, G.
机构
关键词
Rare Diseases;
D O I
暂无
中图分类号
R74 [神经病学与精神病学];
学科分类号
摘要
91
引用
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页码:S98 / S98
页数:1
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