AVXS-101 phase 1 gene therapy clinical trial in SMA Type 1: end-of-Study event free survival and achievement of developmental milestones

被引：8

作者：

Mendell, J. ^{[1
]}

Al-Zaidy, S. ^{[1
]}

Shell, R. ^{[1
]}

Arnold, W. ^{[2
]}

Rodino-Klapac, L. ^{[1
]}

Prior, T. ^{[2
]}

Lowes, L. ^{[1
]}

Alfano, L. ^{[1
]}

Berry, K. ^{[1
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Church, K. ^{[1
]}

Kissel, J. ^{[2
]}

Nagendran, S. ^{[3
]}

L'Italien, J. ^{[3
]}

Sproule, D. ^{[3
]}

Wells, C. ^{[3
]}

Burghes, A. ^{[2
]}

Foust, K. ^{[3
]}

Kaspar, B. ^{[1
]}

机构：

[1] Nationwide Childrens Hosp, Columbus, OH USA

[2] Ohio State Univ, Columbus, OH 43210 USA

[3] AveXis Inc, Bannockburn, IL USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.nmd.2017.06.412

中图分类号：

R74 [神经病学与精神病学];

学科分类号：

摘要：

P.372

引用

页码：S208 / S208

页数：1