In Vivo Genome Editing of Liver Albumin for Therapeutic Gene Expression: Rescue of Hemophilic Mice Via Integration of Factor 9

被引：1

作者：

Anguela, Xavier M. ^{[1
]}

Sharma, Rajiv ^{[1
]}

Doyon, Yannick ^{[2
]}

Wong, Sunnie Y. ^{[2
]}

Paschon, David E. ^{[2
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Li, Hojun ^{[1
]}

Haurigot, Virginia ^{[1
]}

Davidson, Robert J. ^{[1
]}

Zhou, Shangzhen ^{[1
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Gregory, Philip D. ^{[2
]}

Holmes, Michael C. ^{[2
]}

Rebar, Edward ^{[2
]}

High, Katherine A. ^{[1
]}

机构：

[1] Childrens Hosp Philadelphia, Philadelphia, PA 19104 USA

[2] Sangamo BioSci Inc, Richmond, CA USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1182/blood.V120.21.751.751

中图分类号：

R5 [内科学];

学科分类号：

1002 ; 100201 ;

摘要：

751

引用

页数：2