Characterization of Novel Exon-51 Skipping Oligonucleotides that Safely Rescues Dystrophin Expression in a Severe Model of Duchenne Muscular Dystrophy

被引：0

作者：

ONeill, Charles ^{[1
]}

Hedlund, Maria ^{[1
]}

Chandra, Sundeep ^{[1
]}

Hock, M. Benjamin ^{[1
]}

Melton, Andrew ^{[1
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Oppeneer, Todd ^{[1
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Cherala, Ganesh ^{[1
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Aoyagi-Scharber, Mika ^{[1
]}

Frazer-Abel, Ashley ^{[2
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Datson, Nicole ^{[1
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van Deutekom, Judith ^{[1
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Poulivali, Jukka ^{[3
]}

Fang, Xiefan ^{[4
]}

Fong, Sylvia ^{[1
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Jacoby, David ^{[1
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Bhagwat, Shripad ^{[1
]}

机构：

[1] BioMarin Pharmaceut Inc, Novato, CA USA

[2] Exsera BioLabs, Aurora, CO USA

[3] Charles River Labs, Discovery Res Serv, Kuopio, Finland

[4] Charles River Labs Inc, Reno, NV USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.nmd.2020.09.015

中图分类号：

R74 [神经病学与精神病学];

学科分类号：

摘要：

LBP 7

引用

页码：S169 / S169

页数：1