Real-world outcomes of disease-modifying treatment for patients with spinal muscular atrophy: findings from a global retrospective chart review

被引：0

作者：

Dabbous, O. ^{[1
]}

LaMarca, N. ^{[1
]}

Toro, W. ^{[1
]}

Wallach, S. ^{[1
]}

Mumneh, N. ^{[1
]}

Aassi, M. ^{[1
]}

O'Brien, E. ^{[2
]}

Baranello, G. ^{[3
,4
,5
]}

Reyna, S. ^{[1
]}

机构：

[1] Novartis Gene Therapies Inc, Bannockburn, IL USA

[2] Novartis, Dublin, Ireland

[3] UCL Gt Ormond St Inst Child Hlth, Dev Neurosci Res & Teaching Dept, Dubowitz Neuromuscular Ctr, London, England

[4] NIHR Gt Ormond St Hosp Biomed Res Ctr, London, England

[5] Gt Ormond St Hosp NHS Fdn Trust, London, England

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.nmd.2023.07.281

中图分类号：

R74 [神经病学与精神病学];

学科分类号：

摘要：

P79

引用

页码：S136 / S136

页数：1