Gene replacement therapy for telethonin related limb-girdle muscular dystrophy R7 utilizing novel myotrophic AAV capsids

被引：0

作者：

Gushchina, L. ^{[1
,2
]}

Bradley, A. ^{[1
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Terry, K. ^{[1
]}

Lay, J. ^{[1
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Frair, E. ^{[1
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Vetter, T. ^{[1
,2
]}

Rohan, N. ^{[1
]}

Cox, G. ^{[4
]}

Wolfe, S. ^{[5
]}

Emerson, C. ^{[5
]}

Flanigan, K. ^{[1
,2
,3
]}

机构：

[1] Nationwide Childrens Hosp, Abigail Wexner Res Inst, Columbus, OH USA

[2] Ohio State Univ, Dept Paediat, Columbus, OH USA

[3] Ohio State Univ, Dept Neurol, Columbus, OH USA

[4] Jackson Lab, Bar Harbor, ME USA

[5] Univ Massachusetts, Med Sch, Worcester, MA USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.nmd.2023.07.194

中图分类号：

R74 [神经病学与精神病学];

学科分类号：

摘要：

P284

引用

页码：S114 / S114

页数：1