Phase 1/2 clinical trial of autologous hematopoietic stem and progenitor cell (HSPC) gene therapy for cystinosis

被引：0

作者：

Cherqui, Stephanie ^{[1
]}

Ball, Edward ^{[2
]}

Del Parigi, Angelo ^{[3
]}

Kohn, Donald ^{[4
]}

Barshop, Bruce ^{[2
]}

机构：

[1] Univ Calif San Diego, Pediat, La Jolla, CA USA

[2] Univ Calif San Diego, La Jolla, CA USA

[3] AVROBIO, Cambridge, MA USA

[4] Univ Calif Los Angeles, Los Angeles, CA USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.ymgme.2022.107055

中图分类号：

R5 [内科学];

学科分类号：

1002 ; 100201 ;

摘要：

引用

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