Preventing Fabry disease progression in a symptomatic mouse model with a recombinant adeno-associated virus (rAAV) based gene therapy

被引：1

作者：

Islam, Rizwana ^{[1
]}

Boukharov, Natalia ^{[1
]}

Chen, Nancy ^{[1
]}

Dasari, Bhanu ^{[1
]}

Mukherjee, Durba ^{[1
]}

Mukherji, Shreya ^{[1
]}

Park, Eric ^{[1
]}

Rompikuntal, Pramod ^{[2
]}

Ruangsiriluk, Wanida ^{[1
]}

Steinkellner, Julia ^{[3
]}

Wiseman, Jennifer ^{[1
]}

Yuan, Shipeng ^{[1
]}

Deshpande, Mugdha ^{[1
]}

机构：

[1] Takeda Pharmaceut Co Ltd, Cambridge, MA USA

[2] GentiBio, Cambridge, MA USA

[3] Takeda Pharmaceut Co Ltd, Vienna, Austria

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.ymgme.2022.107164

中图分类号：

R5 [内科学];

学科分类号：

1002 ; 100201 ;

摘要：

181

引用

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