The Guard1 clinical trial - A first in-human, phase 1/2 study evaluating AVR-RD-02, a hematopoietic stem cell (HSC) gene therapy for Gaucher disease: Preliminary safety, pharmacodynamic and clinical efficacy results from the subjects observed for up to 24 months post-infusion

被引：1

作者：

Adera, Mathews ^{[1
]}

Veselinovic, Milena ^{[1
]}

Treohan, Anita ^{[2
]}

Golipour, Azadeh ^{[3
]}

Ridha, Essra ^{[1
]}

机构：

[1] AVROBIO Inc, Clin Dev, Cambridge, MA USA

[2] AVROBIO Inc, Clin Dev Operat, Cambridge, MA USA

[3] AVROBIO Inc, CMC, Cambridge, MA USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.ymgme.2022.106991

中图分类号：

R5 [内科学];

学科分类号：

1002 ; 100201 ;

摘要：

引用

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