[1] Erasmus MC Univ Med Ctr, Dept Clin Genet, Rotterdam, Netherlands
[2] Erasmus MC Univ Med Ctr, Dept Pediat, Rotterdam, Netherlands
[3] Erasmus MC Univ Med Ctr, Ctr Lysosomal & Metab Dis, Rotterdam, Netherlands
[4] Erasmus Univ, Dept Neurol, Ctr Lysosomal & Metab Dis, Med Ctr,Erasmus MC, Rotterdam, Netherlands
[5] LentiCure, Rotterdam, Netherlands