Latest results from the COMPOSE® Phase 1/2 trial of pegtibatinase, a novel investigational enzyme replacement therapy for classical homocystinuria (HCU)

被引：0

作者：

Ganesh, J. ^{[1
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Thomas, J. ^{[2
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Smith, W. ^{[3
]}

Lah, M. ^{[4
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Kudrow, D. ^{[5
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Guner, J. ^{[6
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McDermott, S. ^{[6
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Vaidya, S. ^{[6
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Wilkening, L. ^{[6
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Levy, H. ^{[7
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Ficicioglu, C. ^{[8
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机构：

[1] Icahn Sch Med Mt Sinai, New York, NY 10029 USA

[2] Univ Colorado Sch Med, Aurora, CO USA

[3] Maine Med Ctr, Portland, ME 04102 USA

[4] Indiana Univ Sch Med, Indianapolis, IN 46202 USA

[5] Sci 37, Culver City, CA USA

[6] Travere Therapeut Inc, San Diego, CA USA

[7] Harvard Med Sch, Boston Childrens Hosp, Boston, MA 02115 USA

[8] Univ Penn, Childrens Hosp Philadelphia, Perelman Sch Med, Philadelphia, PA 19104 USA

来源：

关键词：

D O I：

10.1016/j.ymgme.2024.108376

中图分类号：

R5 [内科学];

学科分类号：

1002 ; 100201 ;

摘要：

P.10

引用

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